O medicamento é o primeiro de uso oral indicado para tratar a doença e pode ser administrado em casa pelo próprio paciente

O medicamento Risdiplam, usado no tratamento da AME (atrofia muscular espinhal), será incorporado ao SUS (Sistema Único de Saúde), anunciou o Ministério da Saúde nesta segunda-feira (14). O remédio pode custar até R$ 70 mil, incluindo o preço de fábrica mais impostos, e trata os tipos 1, 2 e 3 da doença.

Segundo o documento publicado no DOU (Diário Oficial da União) pelo ministério, a previsão é que o Risdiplam esteja disponível no Sistema Único de Saúde em até 180 dias. De acordo com o Relatório divulgado pela conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS), o impacto orçamentário com o fornecimento do medicamento deve ser de R$ 509 milhões no período de cinco anos.

Primeiro remédio de uso oral para AME

O Risdiplam obteve o registro da autoridade sanitária dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês) em agosto de 2020 e o registro da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) em outubro de 2020. O remédio é o primeiro de uso oral indicado para a doença e pode ser administrado em casa pelo próprio paciente. Além dele, Outro medicamento para a doença já é oferecido na rede pública, o Spiranza. Ele aplicado na coluna do paciente a cada quatro meses. Ambos são de uso contínuo, ou seja, após o início do tratamento o paciente utiliza o medicamento sem interrupções.

A atrofia muscular espinhal é uma doença degenerativa e de caráter genético que leva o organismo a reduzir a produção da proteína SMN1, essencial para a função dos neurônios que controlam músculos e tecidos corporais. A falta da proteína faz com que a pessoa apresente fraqueza muscular progressiva, afetando membros inferiores e superiores, além da musculatura respiratória. O estudo clínico que comprovou a eficácia do medicamento foi realizado com pacientes com a doença com idade entre 2 e 25 anos. A maioria dos indivíduos com AME é gravemente afetada na primeira infância.