A partir desta segunda-feira, crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 passarão a contar com um tratamento inovador e gratuito pelo Sistema Único de Saúde. O SUS começa a disponibilizar a terapia genética com o medicamento Zolgensma, cujo custo na rede particular gira em torno de R$ 7 milhões.
Com a inclusão do tratamento, o Brasil se junta a um seleto grupo de cinco países que oferecem essa terapia pelo sistema público de saúde. O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a importância da iniciativa, ressaltando que esta é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS.
O medicamento é indicado para crianças de até seis meses de idade que não necessitem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com essa incorporação, o SUS passa a disponibilizar todas as terapias modificadoras da doença, ampliando as possibilidades de tratamento para os pacientes.
Dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE) apontam que, entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com AME tipo 1. A terapia genética atua substituindo a função de um gene ausente ou defeituoso, possibilitando melhorias significativas na qualidade de vida dos pacientes.
A viabilização do tratamento ocorreu por meio de um acordo com a indústria farmacêutica internacional, que condiciona o pagamento à eficácia da terapia. Segundo o ministro da Saúde, o desempenho do medicamento será monitorado permanentemente, utilizando marcadores clínicos para avaliar a evolução dos pacientes.
Para iniciar o tratamento, as famílias devem buscar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME espalhados pelo país, em estados como Bahia, Minas Gerais, Rio de Janeiro e São Paulo. Os pacientes passarão por triagem baseada no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas estabelecido pelo Ministério da Saúde. Além disso, será formado um comitê para acompanhar os casos de forma permanente.
Antes dessa decisão, o fornecimento do Zolgensma pelo SUS ocorria exclusivamente por meio de determinações judiciais, totalizando 161 casos atendidos. Agora, o medicamento passa a estar disponível de forma estruturada dentro da política pública de saúde.
A AME é uma doença rara que compromete a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, afetando movimentos vitais como respirar, engolir e se locomover. No SUS, pacientes de AME tipos 1 e 2 em outras faixas etárias seguem recebendo os medicamentos nusinersena e risdiplam, que tiveram mais de 800 prescrições emitidas apenas em 2024.
