A esposa do influenciador Lito Sousa, Mila Seidl, informou na noite desta segunda-feira (14), por meio de um vídeo, que ele recebeu a substância experimental ALN-6457, utilizada de forma compassiva como tentativa de tratamento para a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).
Segundo Mila, Lito já estava internado em uma Unidade de Terapia Intensiva (UTI) antes da aplicação, devido a complicações provocadas pela doença. O medicamento foi administrado no fim de semana, e ele permanece sob cuidados intensivos, ainda sem previsão de alta. De acordo com a esposa, não houve reação adversa imediata à substância, um dos principais riscos por se tratar de um produto que ainda não havia sido testado em seres humanos.
A equipe médica deverá acompanhar a evolução do quadro nas próximas semanas. A expectativa, segundo Mila, é que exames realizados cerca de seis semanas após a aplicação possam indicar se houve alguma alteração relacionada ao tratamento.
O ALN-6457 é desenvolvido pela farmacêutica americana Regeneron em parceria com a Alnylam Pharmaceuticals. Como o composto ainda não passou pelas fases de testes clínicos em humanos, existem poucas informações públicas sobre sua eficácia e segurança, e os dados disponíveis ainda são considerados preliminares.
A estratégia do tratamento é reduzir a produção da proteína príon, diretamente relacionada à doença de Creutzfeldt-Jakob. Na DCJ, essa proteína sofre alterações em sua estrutura e pode induzir outras proteínas a também assumirem uma conformação anormal, provocando danos progressivos no cérebro.
A tecnologia utilizada pelo composto é baseada em uma molécula chamada siRNA, que atua por meio de um mecanismo conhecido como interferência por RNA. De forma simplificada, ela funciona como um “freio” para a produção de determinada proteína: o siRNA identifica e destrói moléculas de RNA mensageiro que carregam as instruções para a fabricação da proteína-alvo.
No caso da DCJ, a intenção é diminuir a quantidade de proteína príon normal disponível nas células. A expectativa teórica é que isso possa reduzir o material que seria posteriormente convertido à forma anormal associada à doença.
Um dos principais desafios, porém, é fazer com que a molécula alcance o cérebro e permaneça funcional dentro das células. A barreira hematoencefálica dificulta a entrada de muitas substâncias no sistema nervoso central. Além disso, depois de entrar na célula, o siRNA precisa resistir a mecanismos celulares que podem degradá-lo antes que consiga exercer sua função.
A tecnologia desenvolvida pela Alnylam utiliza, entre outras modificações, uma ligação a uma cadeia lipídica chamada C16, que ajuda o siRNA a atravessar as membranas celulares e permanecer funcional.
Até o momento, não existem estudos clínicos que demonstrem que o ALN-6457 seja capaz de interromper ou retardar a progressão da doença em seres humanos. Documentos de patente e materiais públicos relacionados à tecnologia, no entanto, apresentam experimentos realizados em animais.
Em testes com camundongos, a tecnologia conseguiu reduzir em aproximadamente 15% o RNA mensageiro responsável pela produção da proteína príon na menor dose avaliada. O resultado indica uma atividade biológica da estratégia, mas não permite concluir que isso resulte em melhora clínica, aumento da sobrevida ou interrupção da doença.
Também não há evidências, até agora, de que a redução da proteína príon seja suficiente para impedir a formação ou a ação das proteínas anormais responsáveis pelos danos neurológicos.
Testes preliminares realizados anteriormente em ratos e primatas com a tecnologia de conjugação C16 não identificaram alterações relacionadas ao composto em avaliações clínicas, neurológicas e de órgãos como cérebro, medula espinhal, fígado e rins. Entretanto, esses estudos foram preliminares e de curta duração, e os dados de segurança mais completos obtidos pela empresa foram relacionados a outro programa de pesquisa, voltado à doença de Alzheimer.
Uso compassivo
O acesso de Lito ao ALN-6457 ocorre por meio do chamado uso compassivo, mecanismo regulatório que permite que pacientes com doenças graves, debilitantes ou potencialmente fatais recebam produtos ainda experimentais e sem registro sanitário quando não existem alternativas terapêuticas eficazes disponíveis.
Assim, a aplicação da substância em Lito não significa que o tratamento esteja comprovadamente funcionando contra a doença. O objetivo, neste momento, é avaliar individualmente se a estratégia pode apresentar algum benefício, sempre diante das incertezas relacionadas à eficácia e à segurança.
Os exames previstos para as próximas semanas serão importantes para verificar se houve alguma alteração no quadro após a aplicação.
Fonte: G1
