A agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aprovou o Isembyld (apitegromab), primeiro tratamento voltado diretamente aos músculos para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME), doença genética rara que provoca perda progressiva de força muscular e pode comprometer movimentos e respiração.
A aprovação foi baseada no estudo Sapphire, que acompanhou 188 pacientes de 2 a 21 anos. Os participantes já utilizavam tratamentos convencionais e parte deles recebeu também o novo medicamento. Após cerca de um ano, o grupo que recebeu a combinação apresentou ganho de função motora, enquanto os pacientes que utilizaram apenas a terapia existente registraram perda de desempenho.
O apitegromab atua bloqueando a miostatina, proteína que limita o crescimento muscular. Dessa forma, o medicamento busca melhorar o desenvolvimento e a resposta dos músculos, sem substituir os tratamentos que agem sobre o gene SMN2. A indicação aprovada é para pacientes a partir de 2 anos que já utilizam nusinersena ou risdiplama.
Além do tratamento da AME, o medicamento também está sendo estudado para reduzir a perda de massa muscular associada ao uso de canetas emagrecedoras à base de tirzepatida, como o Mounjaro. Resultados preliminares apontaram uma maior preservação de massa magra quando as substâncias foram combinadas, mas essa aplicação ainda não foi aprovada e os estudos continuam em andamento.
Fonte: G1
